index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Myotonic Dystrophy type 1 Autophagy Ageing In vitro models Cellules souches embryonnaires humaines Skeletal muscle cells Forest Spinal muscular atrophy Stem cell And SR and OG wrote the paper Transgenic mouse model Criblage à haut débit Biologie cellulaire Neuromuscular Junction Neurons Cellules souches pluripotentes BMP4 Spinal cord AT Transcriptomics Retinitis pigmentosa Cell–cell communication Anthropoids Myelin Cell therapy Action potential duration Thérapie cellulaire Mitochondria Neurodegenerative disease Disease modeling And CM contributed new reagents/analytic tools Alström Syndrome Neuromuscular junction Induced pluripotent stem cells High throughput screening Trinucleotide repeat expansion Drought And OG designed research Jonction neuromusculaire Regenerative medicine Abies alba Sporadic ALS Astrocyte Human induced pluripotent stem cells Dystrophin Human pluripotent stem cell Mécanismes moléculaires Autism And OG performed research Alternative splicing Author contributions SR Cellules souches humaines induites à la pluripotence Modélisation pathologique Aging Myotonic dystrophy Human pluripotent stem cells Aminopyrimidines Motor neurons Biologie du développement Age-related macular degeneration Secreted vesicles Pluripotent stem cells Animal model Oligodendrocytes Splicing Peau Progeria Myotonic dystrophy type 1 MND Biomarker Acoustic cues Differentiation Amyotrophie spinale infantile Botulinum neurotoxins AS Pathological modeling Cellules souches pluripotentes humaines Dystrophie Myotonique de type 1 Duchenne muscular dystrophy Transplantation Huntington's disease Flavivirus Human Optogenetics Arrhythmogenic cardiomyopathy Myotonic Dystrophy RNA biology Axon guidance Cellules souches induites à la pluripotence Axial Age-related Macular degeneration Drug repurposing Tissue engineering AMPK Antiviral Transgenic mouse And OG analyzed data Amd Astrocytes Motoneurones

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